rare diseases company

כקואליציה של חברות חינוך וביטחון

המטרה שלנו היא לחנך את קובעי המדיניות לגבי האתגרים וההזדמנויות הייחודיות של גילוי, פיתוח וייצור תרופות יתומות לאוכלוסיות מיעוטים, כך שהחדשנות הבסיסית תוכל להמשיך. מומחי רפואת יתום מאומנים וצוותי תמיכה מדעיים מתחברים עם רופאים, אנשי מקצוע בתחום הבריאות, חוקרים, מדענים, מובילי דעה, עמותות חולים ומשפחות כדי לשפר את חייהם ולהקל על סבלם של חולים עם מחלות נדירות. הקונסורציום של כולל גם חמישה ארגונים ללא מטרות רווח שמטרתם להאיץ את הפיתוח של תרופות לריפוי גנטי לטיפול ב-30 מיליון אמריקאים המוערכים עם מחלות נדירות.

Passage Bio

היא חברת ריפוי גנטי משולבת במלואה המחויבת לפתח פורטפוליו של חמש תרופות AAV משנות חיים לטיפול במחלות מונוגניות נדירות של מערכת העצבים המרכזית. Azafaros BV שואפת לפתח סוכנים טיפוליים חדשים לטיפול במחלות מטבוליות נדירות. אמיקוס תרפיוטיקס היא חברת ביוטכנולוגיה פורצת דרך בתחום הטיפולים המתקדמים במגוון מחלות נדירות ויתומות הרסניות.

מחלת הנשימה הנדירה הנחקרת ביותר של החברה בטבלה המחזורית

היא סיסטיק פיברוזיס, הפרעה גנטית הגורמת להצטברות של ריר בריאות ואיברים אחרים. הפרעות אנדוקריניות נדירות כוללות היפרפלזיה מולדת של יותרת הכליה (CAH), קבוצה של הפרעות גנטיות המגבילות את ייצור ההורמונים על ידי בלוטות יותרת הכליה.

 
כדי לראות עוד מידע על rare diseases company באפשרותך לגשת לאתר truemedtx.com

הזמן הממוצע מגילוי תרופה ועד לרישום שלה

הוא 12-13 שנים [25]. למרות שמספר החולים הנרשמים בדרך כלל לניסויים קליניים עבור מחלות יתומות קטן יותר מאשר עבור מחלות נפוצות יותר [22], מחקרים עדכניים הראו שזמן ההתפתחות הקליני הכולל (משלב I לשלב III) זהה עבור יתומים ולא- תוכניות יתומות. יתומים. בגיל 5.7 בערך [28]. כשמסתכלים על חברות המחלות הנדירות המתוארות בפרק 1 המתמקדות בתרופות הראשונות שאינן סרטניות במחירים גבוהים, ניתן לראות שחברות אלו משקיעות מחדש חלק גדול עוד יותר מההכנסות שלהן במחקר ופיתוח, ומשקיעות מחדש 25% מהכנסותיהן, או 1. פי 5 יותר מהממוצע למגזר התרופות [29].

הבדלים בשיעורי ההצלחה בין תחומים טיפוליים ובין חברות עשויים לייחס למחלות נדירות

אך השפעות הפרודוקטיביות המתועדות של איגודי עובדים והתמריצים הנורמטיביים של ייעוץ מדעי מצביעים על כך שישנם גורמים מבדילים פוטנציאליים לאחוזי הצלחה. אישור (MAA) למחלות נדירות. הם נשארים תלויים מאוד באופן שבו כל חברה או ארגון מו"פ למחלה נדירה יכולים לעורר טוב יותר את היצירתיות המדעית שלו או למנף אסטרטגיית פורטפוליו מובחנת ויכולות מו"פ שיכולות להגדיל את הפרודוקטיביות וההצלחה של צינורות. חברות מדעי החיים של מחלות נדירות עושות זאת בידיעה שהתרופה שלהן, אם תאושר, לעולם לא תהיה טיפול "מוצלח" בשל מספר החולים המועט.
למידע אודות Truemed וrare diseases company ניתן לגלוש לאתר truemedtx.com

2) אנדוקרינית/מטבוליזם נדיר, 3) נוירולוגיה נדירה ו-4) קרדיולוגיה נדירה. הדגשנו את הסטארט-אפים המובילים, חברות ציבוריות או חדשות שנרכשו, משקיעים וקונים אסטרטגיים במגזר המחלות הנדירות, ובחרנו את הסטארט-אפים המובילים ב-11 תחומים טיפוליים, מקרדיווסקולרי ועד נשימתי.

 

מה היה לנו עד עכשיו?
Share on facebook
Share on twitter
Share on linkedin
Share on whatsapp

קטגוריות נוספות באתר

צור קשר

מעוניין לפרסם אצלנו? מלאו את הפרטים ונחזור אליכם בתוך זמן קצר

5/5

מאמרים נוספים בתחום

מאמרים אחרונים באתר

טרנדים

מאמרים פופולריים אחרונים

מתנה למנתחת

מבוא: הבעיה עם מנתחים ומתנות מנתחים הם אנשים שעושים הרבה טוב לחברה. הם מצילים חיים והופכים את העולם למקום טוב יותר. עם זאת, יש להם

להפוך אתר לאפליקציה

הקדמה: כמה פעמים תהיתם מה ההבדל בין אתר לאפליקציה? אתר אינטרנט הוא אוסף של דפי אינטרנט סטטיים שניגשים אליהם דרך האינטרנט. אפליקציה היא תוכנה שתוכל

לימודי מחול לנערות

מבוא: מה החשיבות של לימודי מחול? ריקוד הוא סוג של אמנות, המהווה חלק בלתי נפרד מחיי האדם. נעשה בו שימוש בדרכים שונות כגון טקסים דתיים,

תיקונים למנעולים

מבוא: טיפים למניעת נזקים ששומרים על המנעולים שלך במצב טוב יש צורך בתיקון מנעול כאשר המנעול מתחיל להתקלקל. מנעולים פגומים מהווים סיכון לביטחון שלך, ועלולים